Waarom Pharming stijgt vandaag

Biotechbedrijf Pharming schiet vandaag omhoog na positieve studieresultaten van het middel ‘leniolisib’. Maar wat doet dit precies, en wie helpt het?

Stijging

Vandaag maakte Pharming voorbeurs bekend dat het bedrijf positieve resultaten terugziet in de testen die men heeft lopen op leniolisib, het aandeel steeg zelfs meer dan 10% op deze berichten. Voor ons tijd om eens in te zoomen op het betreffende geneesmiddel en de ziekte die het helpt te bestrijden.

APDS

Het gaat om de ziekte APDS, wat de afkorting is van Activated Phosphoinositide 3-kinase Delta Syndrome. APDS is een uiterst zeldzame, erfelijke, slopende ziekte die het immuunsysteem aantast.

Bij APDS werken de witte bloedcellen in het immuunsysteem niet goed, het niveau van witte bloedcellen is te laag in vergelijking met mensen die niet deze aandoening hebben. Normaal gesproken herkennen en vallen deze cellen virussen en bacteriën aan om een infectie te voorkomen. Bij APDS zijn de witte bloedcellen abnormaal, dus deze patiënten hebben vaak frequente infecties die ontstaan vanaf de kindertijd. Deze infecties manifesteren zich vooral in de luchtwegen en longen, wat op den duur kan leiden tot aandoeningen zoals bronchiëctasie, herpesvirusinfecties, auto-immuniteit, neurologische ontwikkelingsachterstand en groeiachterstand.

Deze langdurige aandoening beschadigt de doorgangen die van de luchtpijp naar de longen (bronchiën) leiden en kan aanzienlijke ademhalingsproblemen veroorzaken. Bovendien kunnen mensen met APDS een groter risico lopen op het ontwikkelen van aandoeningen die verband houden met de overproductie van witte bloedcellen (zoals gezwollen lymfeklieren en lymfoom).

APDS treft ongeveer 1 tot 2 personen per miljoen mensen wereldwijd en er is momenteel nog geen specifieke behandeling beschikbaar in de vorm van medicatie. De enige mogelijkheid zijn behandelingsopties beperkt tot symptoomvermindering.

Onderzoek

Het was het Zwitserse Novartis dat een belangrijke ontdekking deed, die vervolgens door Pharming in 2019 in licentie werd genomen. Pharming zette het onderzoek in samenwerking met Novartis verder voort, maar moest dit helaas tijdelijk kort pauzeren omwille van vertragingen door COVID-19.

Leniolisib

De ontdekking die gedaan werd kreeg de naam ‘leniolisib’. Leniolisib is een kleinmoleculige ‘PI3K-delta’ remmer. PI3K-delta speelt een belangrijke rol in ons immuunsysteem bij het reguleren functies van onder andere de specifieke witte bloedcellen die bij APDS een probleem vormen, de B-cellen en T-cellen.

PI13K-delta is een potentieel effectief therapeutisch doelwit voor verschillende immuunziekten.

Behandeling door leniolisib betekent dat de APDS patiënt de rest van zijn leven twee keer per dag een tablet moet nemen. Dankzij deze behandeling zou de patiënt echter een zo goed als normaal leven (terug) krijgen, volgens Pharming. Daarnaast zou het ook de levensverwachting van de patiënt aanzienlijk verlengen.

De centrale rol van PI3K-delta bij het reguleren van talrijke functies van cellen van het adaptieve immuunsysteem (B-cellen en T-cellen) en het aangeboren immuunsysteem (neutrofielen, mestcellen en macrofagen) geeft sterk aan dat de PI3K-delta een geldige en potentieel effectief therapeutisch doelwit voor verschillende immuunziekten.

Vervolg

Wereldwijde aanvragen voor registratie bij toezichthoudende instanties wordt door Pharming opgestart in het tweede kwartaal van dit jaar in de VS en vermoedelijk een kwartaal later in Europa.

Pharming verwacht dat er in de VS in het eerste kwartaal van 2023 groen licht volgt op de aanvragen en het middel vervolgens direct op de markt gebracht kan worden. Dit zal voor Pharming een aanzienlijke stijging van de omzet kunnen betekenen, al is het wel het vermelden waard dat tot 15% van de omzet aan Novartis dient te worden betaald als rolyaties.